Regulatorische Anforderungen bei der Arzneimittelentwicklung und -zulassung

Wie können wir Patienten schneller mit innovativen neuen Medikamenten versorgen? Viele Vertreter der Pharma-, Biotech- und Medizintechnikbranche suchen nach wie vor eine Antwort auf diese Frage. Es gibt zahlreiche positive Entwicklungen in diesem Bereich – und die regulatorischen Angelegenheiten spielen eine wichtige Rolle dabei.

Wir beobachten die aktuellen Vorgänge auf Seiten der Pharmabranche und der Aufsichtsbehörden, um eine Beschleunigung des kostenaufwändigen und oft langwierigen Prozesses der Arzneimittelentwicklung und -zulassung herbeizuführen, und wie dadurch der Bedarf an erfahrenen Fachkräften aus dem Bereich der regulatorischen Angelegenheiten mit ganz speziellen Fähigkeiten und Kenntnissen steigt.

Schnellere Versorgung mit innovativen Medikamenten

Patienten müssen schneller Zugang zu innovativen, wirksamen und sicheren Medikamenten haben – insbesondere in Fällen, in denen keine adäquaten Behandlungsmöglichkeiten vorhanden sind. Das Verfahren zur Zulassung neuartiger Medikamente durch die Aufsichtsbehörden zog sich für gewöhnlich über mehrere Jahre und war somit für Patienten und Pharmaunternehmen gleichermaßen unbefriedigend. Doch wissen wir aus der Vergangenheit auch, dass es schneller gehen kann. Auf Drängen von HIV-/Aids-Aktivisten räumte der Pharmariese BristolMyers 1988 der Entwicklung des Aids-Medikaments ddl oberste Priorität ein. Zwischen der klinischen Anfangsphase und der Einreichung des Medikaments zur Prüfung bei der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde (FDA) lagen somit gerade einmal 18 Monate. Nach der Anhörung eines Aids-Patienten, der auf eine rasche Inverkehrbringung von ddl drängte, sagten die Verantwortlichen der Gesundheitsbehörde eine Verkürzung des Zulassungsverfahrens zu. Dieser Fall verdeutlichte den Unternehmen, welch großen Einfluss ein Fürsprecher in Form eines Patienten haben kann, wenn es darum geht, Aufsichtsbehörden von der dringenden Notwendigkeit eines bestimmten Medikaments zu überzeugen.

Beschleunigung des Prozesses der Arzneimittelentwicklung und -zulassung

Unternehmen sehen sich bei der Suche nach neuen Therapien zur Behandlung schwerwiegender Erkrankungen mit immer höheren Kosten konfrontiert. Die Entwicklung neuer verschreibungspflichtiger Arzneimittel, die eine Marktzulassung erhalten, ist ein Prozess, der oft über zehn Jahre dauert und schätzungsweise 2,5 Mrd. USD kostet. Auch ist die Medikamentenentwicklung mit einem hohen Misserfolgsrisiko behaftet, nur rund 10 % der Medikamente schaffen es bis zur Zulassung. Diese erschwerenden Faktoren haben die Branche dazu veranlasst, nach neuen Wegen zur Beschleunigung des Entwicklungs- und Prüfverfahrens zu neuen Medikamenten zu suchen. Die Behörden in den USA und in Europa haben kürzlich eine Reihe von Initiativen zur Beschleunigung des Verfahrens vorgestellt.

Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde (FDA) hat 2012 ein neues Zulassungssystem namens Breakthrough Therapy Designation eingeführt. Ziel dieses Systems ist es, die Entwicklung und Prüfung von Medikamenten zur Behandlung von schweren oder lebensbedrohlichen Krankheiten zu beschleunigen. Einem Medikament wird dann der Status Breakthrough (engl. für Durchbruch) zuerkannt, wenn das entsprechende Unternehmen anhand von vorläufigen klinischen Daten nachweisen kann, dass das Medikament eine signifikant bessere Ansprechrate als bisherige Therapien hat. Die US-Gesundheitsbehörde prüft alle Breakthrough-Anträge innerhalb von 60 Tagen.

Das „Adaptive Pathways“-Konzept der Europäischen Arzneimittel-Agentur ist Teil verschiedener Maßnahmen, die darauf abzielen, Patienten mit schweren Krankheiten, bei denen noch Behandlungsbedarf besteht, einen schnelleren Zugang zu neuen Medikamenten zu ermöglichen. In der Zwischenzeit befassen sich auch andere Behörden weltweit mit dem adaptiven Lizenzierungsmodell. Die Health Sciences Authority (HSA) von Singapur hat 2013 eine Initiative mit der Bezeichnung „New Drug Development Paradigms“ in Zusammenarbeit mit dem Massachusetts Institute of Technology (MIT) in den USA gestartet. Health Canada hat dabei seine eigene Version mit der Bezeichnung „Progressive Licensing“ entwickelt.

Wissenschaftlich-regulatorische Beratung und Gesundheitstechnologiebewertung (HTA)

Patienten schnelleren Zugang zu effektiven, bezahlbaren Behandlungsmöglichkeiten zu geben, die auch noch für das Gesundheitssystem von Vorteil sind, kann ein schwieriger Balanceakt für Unternehmen sein. Um die Arzneimittelentwicklung effizienter und kosteneffektiver zu machen, muss die Branche enger mit Behörden und der Gesundheitstechnologiebewertung (HTA) sowie Kostenträgern/Versorgungsstellen zusammenarbeiten.

Forschungsergebnisse legen nahe, dass eine frühzeitige wissenschaftlich-regulatorische Beratung sowie HTA-Beratung Unternehmen dabei hilft, ihre klinischen Programme in Richtung Erhalt der behördlichen Zulassung und positive HTA-Empfehlungen auszurichten.

Die Europäische Arzneimittel-Agentur arbeitet mit HTA-Stellen zusammen, um eine gemeinsame wissenschaftliche Beratung gegenüber Arzneimittelentwicklern anbieten zu können, damit sie Feedback von beiden Parteien zur gleichen Zeit erhalten, und zwar in einer frühen Phase der Entwicklung eines Arzneimittels. Dadurch können Unternehmen besser die Nachweise erbringen, die sowohl Aufsichtsbehörden als auch die HTA-Agentur zur Ermittlung eines Nutzen-Risiko-Verhältnisses und des Werts des Arzneimittels benötigen.

HTA- und regulatorischen Beratung der Arzneimittelentwicklung

Die Zusammenführung verschiedener Informationsanforderungen von Aufsichtsbehörden und HTA in einer frühen Phase des Entwicklungsprozesses eines Arzneimittels erfordert Menschen mit ganz speziellen Fähigkeiten und Kenntnissen, wie die Fähigkeit, vorläufige klinische Daten mit realen Vorteilen für Patienten und den kommerziellen Zielen des Unternehmens zu verbinden.

Gareth Rose, Head of Client and Service Development bei Real Life Sciences, erklärt, dass Unternehmen reagieren müssen, indem sie multidisziplinäre Teams mit regulatorischem und HTA-Know-how aufbauen, und sie in ihren klinischen Entwicklungsprogrammen in einer frühen Phase zusammenbringen.

„Sie müssen über ein sehr gutes wissenschaftliches Verständnis verfügen, um die medizinischen Folgen wirklich verstehen zu können, die Vorteile für die Patienten aus medizinischer Sicher verstehen und auch die Erstattungsverhältnisse für die Verkäufe verstehen. Wenn eine 60-Tage-Zulassung das Ziel für ein Unternehmen ist, dann muss es über die involvierten Fähigkeiten gleich vom Anfang des Entscheidungsfindungsprozess verfügen.“

Für die Zukunft, so Rose, rechnet er mit einem steigenden Bedarf an regulatorischen Fachkräften mit Kompetenzen und Erfahrungen in verschiedenen Fachgebieten.

„Wir sehen vielleicht mehr regulatorische Fachkräfte mit medizinischem Hintergrund, oder mehr pharmakologische, toxikologische oder wissenschaftliche Fachkräfte, die mit regulatorischen Strategien und Prozessen vertraut sind.“

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