Gentherapien und Genome Editing - Der perfekte Mensch

Jede unserer Zellen trägt Informationen für den Aufbau des gesamten Körpers in sich. Solche Erbinformationen sind in der DNA (Desoxyribonukleinsäure) im Zellkern gespeichert. Diese DNA-Bausteine, oder die sich daraus ergebene Sequenz können in manchen Fällen jedoch defekt sein und somit Krankheiten verursachen. Betreffen diese Defekte die Keimbahn, können die daraus resultierenden Krankheiten sogar weitervererbt werden.

Das Wissen über die gezielte Modifizierung von Genen oder DNA-Bausteinen, indem sie „editiert“ werden, ist in den letzten Jahren enorm gewachsen. Im folgenden Artikel erfahren Sie welche Gentherapien es gibt und wie weit die Forschung auf diesem Gebiet bereits vorangeschritten ist.

Unterschiede zwischen Genome Editing und „klassischen“ Gentherapien

Vielen Krankheiten liegt ein einziger Gendefekt zu Grunde, der die physiologischen Eigenschaften des entsprechenden Proteins insofern verändert, als das es fehlerhaft oder gar nicht an Prozessen innerhalb einer Zelle beteiligt ist. Ersetzt, oder führt man eine korrekte Version des Gens in die Erbanlage der Zelle ein, versetzt man die Zellen wieder in die Lage, das Protein korrekt zu produzieren.

Dank unterschiedlicher Methoden lassen sich mittlerweile nicht nur Erbkrankheiten bekämpfen, sondern unter anderem auch Tumore frühzeitig erkennen und gezielt behandeln. Ein Ansatz ist es beispielsweise, das mutierte Gen zu reparieren. Man fügt dabei keine zusätzlichen Informationen hinzu, sondern korrigiert die fehlerhafte DNA-Sequenz. Im Idealfall lässt sich die gesunde von der reparierten Zelle nicht mehr unterscheiden. 

Beim Genome Editing wird nicht zwangsläufig DNA in menschliche Zellen eingesetzt. Es können auch Abschnitte entfernt werden, oder einzelne Bausteine ausgetauscht werden, wohingegen beispielsweise bei der „klassischen“ Gentherapie ganze Gene eingefügt werden können. Genome Editing darf in Deutschland und einigen anderen Ländern nicht an den Erbgut-Zellen oder Embryonen durchgeführt werden. Es wird nur das Erbmaterial des Körpergewebes verändert, welches keinen Beitrag zur Vererbung darstellt.

Methoden der DNA-Modifizierung

Grundsätzlich unterscheidet man zwischen verschiedenen Methoden in der Gentherapie. Die Somatische Gentherapie bezeichnet Methoden, die Veränderungen des Genoms von Körperzellen eines geborenen Menschen herbeiführen und die die Heilung oder Linderung genetisch bedingter Erkrankungen zum Ziel haben.

Dabei gibt es zwei Vorgehensweisen:

  • Ex vivo-Methode: die Ex vivo-Behandlung findet außerhalb des menschlichen Körpers statt. Dem Körper des Patienten werden einige Zellen entnommen, um diese im Labor entsprechend zu editieren und zu vermehren. Anschließend können die Zellen dann wieder in den Körper eingebracht werden.
  • In vivo-Methode: Bei der In vivo-Methode wiederum wird die DNA direkt im Körper des Patienten modifiziert.

Eine andere besondere Form der Gentherapie, bei der das Erbgut in der Ei- oder Samenzelle verändert wird, um etwa Erbkrankheiten zu behandeln, ist die sogenannte Keimbahn-Gentherapie. Diese bezeichnet das Einbringen von Genen in Keimzellen oder Embryonalzellen eines frühen Entwicklungsstadiums, mit der Folge, dass die eingebrachten Gene an die Nachfolgegenerationen weitervererbt werden. Die Keimbahn-Gentherapie am Menschen ist aus ethischen Gründen in Deutschland verboten (Bioethik).

Auch beim Transfer der DNA in eine Zelle gibt es mehrere Optionen:

  • Transduktion: Diese Methode des DNA-Transfers ist die am häufigsten verwendete. Bei dieser Variante wird das intakte Gen mittels eines viralen Virus, also eines veränderten Viruspartikels, in Zielzellen eingebracht.
  • Transfektion: Bei diesem Prozess wird die DNA ohne virale Transporter in menschliche Zellen eingebracht. Die Verfahren können stark variieren und schließen chemische oder physikalische Methoden wie z. B. Elektroporation mit ein.

Risiken des Genome Editing

Während nur wenige Erkrankungen durch eine Gentherapie behandelt werden können, lassen sich dagegen die Risiken aufgrund des geringen Entwicklungsstands der Therapie in vielen Fällen nicht vollkommen abschätzen. Bei einer fehlerhaften Integration in das Genom der Zielzelle können intakte Gene in ihrer Funktion beeinträchtigt werden und schlimmstenfalls neue Erkrankungen auslösen.

CRISPR-Cas9 – Manipulation des Erbguts

Die Entdeckung der Genschere CRISPR-Cas9 ist eine der größten wissenschaftlichen Entdeckungen des Jahrzehnts. Dieses Verfahren kann von der Medizin bis hin zur Landwirtschaft eingesetzt werden. Mit dieser Methode lässt sich DNA ausschneiden und, wenn beabsichtigt, durch eingebrachte DNA ersetzen. Allerdings ist es riskant auf das Erbgut einzugreifen, da die Technik längst nicht ausgereift ist.

Der chinesische Biophysiker He Jiankui hat diese Methode, laut eigener Aussage, dennoch vollzogen. So erfuhr die Welt von dem wohl ersten CRISPR-Baby, erzeugt durch künstliche Befruchtung nachdem ihr Erbgut im Labor mittels der CRISPR Methode immun gegen HIV gemacht wurde. Ob diese Methode von He Jiankui tatsächlich vollzogen wurde und ob sie erfolgreich war, ist und bleibt bisher reine Spekulation. Dennoch reichten die Reaktionen von Entsetzen und Besorgnis bis hin zu heftiger Kritik von Fachkollegen weltweit.

Der Fall He Jiankui zeigt, dass es längst Zeit für einen breiten gesellschaftlichen Diskurs ist, in dem Risiken und Chancen auf Basis von wissenschaftlichen Erkenntnissen und gesellschaftlichen Herausforderungen bewertet werden. Die Wissenschaft muss einerseits bereit sein, sich intensiver in den Dialog einzubringen, wohingegen die Gesellschaft und die Politik sich ernsthaft mit den neuesten Technologien beschäftigen und auseinandersetzen sollten.

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